基因的科技論文范文2500字(2)
基因的科技論文范文2500字篇二
基因治療概述
摘要基因治療是一種新的治療手段,可用于遺傳病、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病等的治療。基因治療已在 臨床試驗上取得了很大的成績,也出現了很多難題。簡要綜述了基因治療的治療方式及其 發展前景,以期為基因治療的 應用提供參考。
關鍵詞基因治療;治療方式;發展前景
中圖分類號R459.9文獻標識碼A文章編號 1007-5739(2010)01-0025-01
美國是世界上最早開展基因治療的國家,也是目前開展基因治療最多的國家。我國在1991年7月開始基因治療的臨床研究,最早的 工作是對B型血友病的基因治療及利用抑癌基因對癌癥的基因治療[1]。基因治療目前主要用于治療對人類健康威脅嚴重的疾病,包括遺傳病、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病等[2]。
1基因治療的方式
1.1體內基因治療
體內基因治療是指將具有治療功能的基因直接轉入病人的某一特定 組織中。利用反轉錄病毒載體已成功地將真核基因轉入動物細胞,但通過質粒DNA的直接操作,將更加省時而且產量較高;采用溫和病毒載體的體內基因治療主要是通過腺病毒和單純皰疹病毒來完成的,即將載有矯正基因的載體直接注射入需要這些基因的組織。以腺病毒為載體的體內療法在遺傳性疾病方面,目前主要見于囊性纖維變性的基因治療研究。多數研究表明,基因治療糾正了呼吸道上皮的氯離子轉運缺陷,使跨上皮基礎電位下降,肺功能有所改善[3]。
1.2反義療法
反義療法主要是通過阻遏或降低目的基因的表達而達到治療的目的。反義療法是通過引入目的基因的RNA的反義序列而達到上述目的。當引入的反義RNA與mRNA相配比后,用于翻譯的mRNA的量就大大減少,因而合成的蛋白的量也相應大大減少。引入的反義序列也可能與基因組DNA互補配對,從而阻遏mRNA的轉錄。這2種情況都會使細胞中靶基因編碼的蛋白合成大大減少,以達到基因治療的目的。
1.3通過核酶的基因治療
20世紀80年代初,美國科學家Cech和Altman發現了核酶,核酶是指由RNA組成的酶,能夠序列特異性地抑制靶mRNA。近年來,核酶在抑制癌基因的表達[4]、增強腫瘤對藥物的敏感性及抑制腫瘤血管的生成等方面的應用得到了廣泛的研究。
1.4自殺基因療法
自殺基因療法是惡性腫瘤基因治療領域最有希望的方法之一,已廣泛用于各種惡性腫瘤的基礎研究和臨床試驗性治療。它是用藥物敏感基因轉染腫瘤細胞,其基因表達的產物可以將無毒性的藥物前體轉化為有毒性的藥物,影響細胞的DNA合成,從而引起該腫瘤細胞的死亡。
2基因治療存在的問題
2.1基因治療的 社會和倫理問題
基因治療不僅僅是一種醫療方法,它還涉及很多其他問題。因為當人們試圖“糾正”人類自身“不正常”的基因時,這種糾正的后果是無法預料的。由于人類的遺傳信息非常復雜,轉基因也可能帶來不可預料的后果,沒有人能保證這種基因結構的改變絕對不會造成人類某一未知功能的缺失。另外,當人們試圖把基因治療引入生殖細胞時,又涉及后代基因結構的改變問題,且改變將直接影響這個“未來人”,這是一個很難解決的倫理問題。
2.2基因治療的技術問題
目前,基因治療的對象是單基因的缺陷,但許多疾病涉及多個基因之間復雜的調控和表達關系。對這類疾病的基因治療難度很大,因為向細胞中導入多個基因后,使幾個基因之間能保持正常的調控關系幾乎是不可能的。即使是單基因缺陷癥,使導入細胞的基因能正常表達也是一個較復雜的問題。將基因導入細胞后,其表達量的多少是直接影響能否達到治療的目的和有無副作用的關鍵。但這個問題將會在人類基因組 計劃完成的基礎上,對人類后基因組計劃的開展,弄清了人類基因之間復雜的調控 聯系后而最終得到解決。只有這樣,才能在基因治療中盡量做到使導入的基因處于正確的調控下,取得治療效果,消除副作用。
3展望
以基因轉移為基礎的基因治療要在 臨床上很好地 應用,還有待理論和各種技術的進一步 發展。過去20~30年基因治療的發展已取得了巨大成就,已被看成是對先天和后天基因疾病的潛在有效的治療方法,不過其依然存在缺少高效的傳遞系統、缺少持續穩定的表達和宿主產生免疫反應等問題。今后基因治療研究將向2個方向發展:一是基礎研究更加深入,以解決在臨床應用中遇到的一些困難及基因治療本身需要解決的一些難點;二是臨床試用項目增多,實施方案更加優化,判斷標準更加客觀,評價效果更加精確。總之,隨著分子生物學、分子遺傳學以及臨床 醫學的發展,基因治療也會不斷發展,日趨成熟,很多難題會得到解決,并在臨床上得到廣泛應用。
4參考文獻
[1] 李立家,肖庚富.基因工程[M].北京:科學出版社,2004.
[2] ANDERSON W.Human genetherapy[J].Nature,1998(392):25.
[3] ALTON E W,GEDDES D M,GILL D R,et al.Towards gene therapy for cystic fibrosis[J].Gene Ther,1998,5(3):291-292.
[4] 侯化,金由辛.核酶在基因治療中的研究進展[J].現代診斷與治療,2000,11(3):152-155.
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